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Salvan a niña con cáncer "editando" sus genes

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Salvan a niña con cáncer "editando" sus genes
CRÉDITO: THINKSTOCK

Tiene 10 años y es protagonista de una historia que genera gran esperanza en la comunidad médica: participa de un tratamiento experimental de edición de genes que la mantiene a salvo del cáncer.

Emily Whitehead es una niña pionera en el país, por transformarse en la primera en probar una técnica revolucionaria que edita el ADN de una persona para combatir el cáncer

Esa técnica, desarrollada en la Universidad de Pensilvania y el Hospital de Niños de Filadelfia, se probó antes en adultos, y ahora es la razón por la que Whitehead y otros niños con cáncer, estén vivos.

Emily fue diagnosticada hace tres años con leucemia linfoblástica aguda (LLA). Este tipo de cáncer estaba creciendo rápidamente y ninguna de las terapias convencionales como la quimioterapia, estaban dando resultado. Los médicos que la trataban, se habían quedado sin opciones.

En un momento, parecía que Emily no iba a sobrevivir un día más, y los médicos dijeron a sus padres que se prepararan para el peor desenlace.

Y cuando parecía que todo estaba perdido, apareció una pequeña luz de esperanza. A sus padres les ofrecieron tratarla con una terapia genética experimental, y estaban tan desesperados que decidieron aceptarla, incluso sabiendo que nunca se había probado en niños, aunque demostró funcionar bien en algunos adultos. 

La terapia resultó eficaz y la leucemia de Emily entró en remisión. Desde diciembre de 2013, a los 18 meses de tratamiento, los análisis de sangre de la niña mostraron que ella ya estaba libre de cáncer, y actualmente se mantiene así, según un informe de Cancer Research Institute.

El tratamiento, llamado terapia CAR de células T, consiste en recoger células inmunes y modificarlas para que sean capaces de detectar el cáncer y matarlo. 

"La forma en que funciona es así: tomamos las células T del torrente sanguíneo y las llevamos a un laboratorio, donde se infectan con un virus que transporta el nuevo material genético a la célula inmune”, explicó a NBC el Dr. David Porter, director de trasplantes de sangre y de médula ósea en el Hospital de la Universidad de Pensilvania.

Ese virus utilizado para el proceso es una forma desactivada del Virus de Inmudeficiencia Humana (VIH) que no puede hacer daño a la persona, pero que tiene la capacidad de llevar nuevo material genético a las células que infecta.

Cáncer: nuevo enfoque en el horizonte 

El primer paciente tratado con esta terapia, en 2011, fue el señor William Ludwig, de 65 años, quien padecía de leucemia. Al someterlo a la edición genética en el hospital de la Universidad de Pensilvania, las células modificadas mataron a casi todas las células cancerosas. Los médicos dijeron que la leucemia había entrado en remisión, pero que no se podía hablar de cura.

Sin embargo, ese primer paciente significó un punto de inflexión en la larga lucha para desarrollar nuevas terapias contra el cáncer. La idea de entrenar al sistema inmune de una persona para matar a las células cancerosas, abrió nuevos horizontes científicos.

Sólo una década atrás nadie habría imaginado esto, dice Porter. "Creo que si le hablabas de esto a la gente en el año 2000, habría sonado un poco a ciencia ficción", dijo a NBC News.

Ahora, tres años después de haberse sometido al nuevo tratamiento, los padres de Emily todavía no pueden creer la suerte que tuvieron de haber conocido al Dr. Porter, y de que su hija se haya salvado de morir.

Por eso, la familia creó la Fundación Emily Whitehead, dedicada a la recaudación de fondos para brindar apoyo económico a los niños con cáncer y su lema es: "Nunca te rindas”.

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